基因治疗正接近重大突破 如何投资这一热门行业？
来源：同花顺美股
据巴伦周刊报道，经过数十年的研究和开发，基因治疗正在迅速成为生物技术领域最令人兴奋的领域之一，并为具有罕见且常致命遗传疾病的患者带来新的希望。
如果美国食品药品监管局(FDA)批准星火治疗(ONCE)关于视网膜病症的一次性治疗，下一个具有突破性的基因治疗技术可能会在2018年1月诞生。
随着越来越多的生物技术公司在在临床试验中取得积极的进展，引发了投资者涌入这一热门行业。
Avexis早在今年4月份在波士顿参加行业会议中展示了对患有脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿的积极治疗结果，AveXis的基因治疗可能受到最多的关注。其他替代基因治疗公司，包括星火治疗，Regenxbio(RGNX)，Audentes Therapeutics(BOLD)和Voyager Therapeutics(VYGR)也在逐渐取得进步，包括血友病和Crigler-Najjar综合征。
位于纽约的投资集团Schottenfeld董事长Rick Schottenfeld(持有Regenxbio股份)表示：“基因治疗将成为药物发现的范式转变。”
在华尔街，由纽约投资银行Chardan追踪的一组基因治疗公司的综合市场价值今年上涨了70%，达到约87亿美元。然而，像发现病毒传播机制的领导者Regenxbio这样的股票可能会有更大的上涨空间，AveXis和星火治疗也是如此。ClearBridge Investments的医疗保健资深研究分析师马歇尔•戈登(Marshall Gordon)表示：“从投资的角度来看，基因治疗未来五到十年将有巨大的希望。我们已经接近基因治疗临床成功的开端。”
Schimmer说，基因治疗的另一个积极因素是，美国食品药品监管局的药物评估和研究中心在批准测试方案和治疗方面比较宽松。例如，AveXis在没有未经治疗的对照组的情况下研究大约20名患者的关键性3期SMA试验(最终治疗试验)。该公司已经向FDA通报了加快审批，关键性药物（治疗方案）可能会在明年上市。
另一个看涨的标的是大型药物公司如辉瑞(PFE),辉瑞对于基因治疗的兴趣日益增长，同时此类大公司会展开对一些较小的基因治疗公司的收购。辉瑞公司去年曾誓言要成为基因治疗的“领导者”。
然而，投资纯粹基因治疗股也具有相当大的风险，因为各个基因公司预期会有不同程度的成功。他们倾向于在早期研发阶段大量投入现金，此举将持续到治疗商业化。如果该治疗无法上市，股票可能会大幅下挫。
基因治疗行业和投资者面临的因一个问题是基因治疗的定价。对于稀有疾病治疗每年可能花费40万美元或更多，如何定价一次性治疗？基因治疗公司还没有说明治疗定价规则，而华尔街分析师和投资者则表示，如果没有治疗替代品，对严重疾病的有效治疗价格从100万美元到400万美元不等，且随着时间的推移而增加成本。
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